El principal obstáculo que afronta la terapia génica es la imposibilidad técnica de introducir el material genético en el mismo sitio donde están los genes anómalos. La mayoría de vectores deja los nuevos genes extracromosómicos por lo que el efecto se pierde rápidamente por digestión del DNA o por que en las mitosis sucesivas el nuevo material no se incorpora a los cromosomas. La farmacocinética de los vectores virales o no virales es un elemento importante para un adecuado tratamiento y hasta ahora se han empezado ha hacer las primeras consideraciones sobre la mejor manera de abordar el problema. En la mayoría de trabajos realizados hasta ahora, la limitación principal es el corto tiempo de expresión de la proteína nueva. Por múltiples razones la célula termina evitando la trascripción y traducción del gen modificado y el efecto terapéutico desaparece. Otros efectos secundarios que se han visto son la reacción inmune contra el nuevo producto o la activación de otros sistemas génicos que por ignorancia en la fisiología de la genética es imposible prever su disregulación.
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