EXPERIMENTOS

Experimentos en animales

Los experimentos con animales conforman una parte fundamental en el estudio de cualquiera de las aplicaciones de terapia génica; sus dos objetivos principales son el análisis de la seguridad del sistema de vectores y el estudio de la eficacia de la transferencia de genes. El efecto de la dosis y su duración es comprobado en varias especies, incluyendo primates y otros animales que sean hospedadores para el virus salvaje (por ejemplo, las ratas del algodón se usan para el estudio de adenovirus). Se analiza la difusión de secuencias vitales, especialmente a las gónadas, y cualquier efecto adverso, como la inflamación tras la administración del vector. El propósito de estos ensayos no es mostrar que el vector no produce efectos adversos —cualquier clase de droga tiene esa capacidad en determinada dosis—, sino precisar el tipo de suceso adverso que podría esperarse si los humanos estuvieran expuestos al vector, y fijar las posibles dosis que pueden acarrear estos sucesos. Para una enfermedad genética, un ratón con un gen eliminado o un animal con el fenotipo apropiado sería válido en este tipo de estudio.

Terapia génica en seres humanos

Esta terapia está destinada al tratamiento de enfermedades infecciosas y auto inmunes, Las estrategias se basan en la eliminación de poblaciones de células infectadas con virus, como el HIV, mediante administración directa de moléculas de ácidos nucleicos o a través del desarrollo de vacunas. En la terapia contra el cáncer, se puede actuar con diferentes objetivos. Si se opera sobre las células del sistema inmunitario, se manipulan ex vivo las células efectoras antitumorales del sistema inmune. Estas células son modificadas genéticamente y reimplantadas con el fin de liberar dentro del tumor el producto de los genes exógenos, como las cítoquinas. Sobre las células hematopeyéticas o formadoras de sangre se actúa incorporando los llamados genes MDR, que confieren mayor resistencia a las altas aplicaciones de quimioterapia en el paciente. Si se actúa directamente sobre las células tumorales, se introducen factores genéticos que provoquen la muerte o apoptosis de las células tumorales o aumenten la respuesta del sistema inmunitario antitumoral del paciente.